Наглазим®
℞ По рецептуЖНВЛПNaglazym
- C осторожностью применяется при беременности
- C осторожностью применяется при кормлении грудью
- Противопоказан для детей
Наглазим® — лекарственный препарат, действующее вещество — галсульфаза, Препарат для лечения наследственной ферментативной недостаточности. Производитель: VETTER PHARMA-FERTIGUNG, GmbH & Co.KG.
Обновлено: · Проверено: Баркова Татьяна Викторовна
О препарате
Показания к применению
В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа (синдром Марото-Лами).
Противопоказания
Повышенная чувствительность к галсульфазе.
Режим дозирования
Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования.
Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.
Побочные действия
Реакции, возникающие в процессе инфузии:наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.Часто:головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-галсульфаза-IgG-антител.
Фармакологическое действие
Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза. Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозаминогликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы.
Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата гликозаминогликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов. Галсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозаминогликана.
Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи галсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.
Фармакокинетика
Фармакокинетические параметры при введении галсульфаза в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.: Cmax- 0.8 мкг/мл; AUC - 2.3 мкг x ч-1/мл; Vd- 103 мл/кг; клиренс - 7.2 мл/кг/мин; T1/2- 9 мин.
Особые указания
Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.Безопасность галсульфазы для детей младше 5 лет не исследована.
Форма выпуска и состав
Концентрат для приготовления раствора для инфузийв виде прозрачной или слегка опалесцирующей, бесцветной или светло-желтого цвета жидкости.1 мл1 фл.галсульфаза1 мг5 мгВспомогательные вещества: натрия хлорид - 43.8 мг, натрия фосфат однозамещенный, моногидрат - 6.2 мг, натрия фосфат двузамещенный, гептагидрат - 1.34 мг, полисорбат 80 - 0.25 мг, вода д/и - 5 мл.5 мл - флаконы (1) - пачки картонные.
Беременность и лактация
Адекватных и строго контролируемых клинических исследований безопасности применения галсульфаза при беременности не проводилось. Применение возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости. Неизвестно, выделяется ли галсульфаза с грудным молоком у человека.
Применение в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка. Вэкспериментальных исследованияхне получено данных о нарушении фертильности или опасности для плода при введении галсульфаза в дозе 3 мг/кг/сут у животных.
Применение у детей
Безопасность галсульфаза для детей младше 5 лет не исследована.
Упаковано
ANDERSONBRECON (UK), Limited
(Великобритания)
СКОПИНФАРМ, ООО
(Россия)
Упаковка и выпускающий контроль качества
BIOMARIN INTERNATIONAL, Limited
(Ирландия)
Лекарственная форма
Препарат отпускается по рецептуНаглазим®Концентрат для приготовления раствора для инфузий 1 мг/1 мл: фл. 5 мл 1 шт.РУ: ЛП-№(000911)-(РГ-RU)
от 21.06.22- БессрочноПредыдущий РУ: ЛСР-005730/09
⊞Показания по МКБ-10
| Код | Диагноз |
|---|---|
| E76.2 | Другие мукополисахаридозы |
▲Побочные реакции (международные данные)
Наиболее часто сообщаемые нежелательные реакции по данным FDA FAERS
Источник: OpenFDA FAERS (galsulfase)
◎Механизм действия
Источники: RxNorm/MED-RT (NIH), ChEMBL (CHEMBL1201822)
₽Предельные цены (ЖНВЛП)
Максимальные отпускные цены производителей, утверждённые Правительством РФ
| Торговое название | Форма выпуска | Цена, ₽ |
|---|---|---|
| Галсульфаза | концентрат для приготовления раствора для инфузий, 1 мг/мл, 5 мл - флаконы (1) - пачки картонные | 84 577,69 ₽ |
Источник: Государственный реестр предельных отпускных цен (ГРЛС)
⚗Клинические исследования
Источник: ClinicalTrials.gov (NIH)
⊞ATC-классификация (ВОЗ)
Источник: WHO ATC / RxNorm (NIH)
✦Международные данные о применении
Данные из международных баз (ChEMBL, MED-RT). Могут отличаться от российских инструкций.
?Частые вопросы о препарате Наглазим®
- Какое действующее вещество в препарате Наглазим®?
- Действующее вещество препарата Наглазим® — галсульфаза.
- В какой форме выпускается Наглазим®?
- Наглазим® выпускается в форме: концентрат для приготовления раствора для инфузий 1 мг/1 мл.