Лекарства.Справочник

Фабразим®

℞ По рецептуЖНВЛП

Fabrazyme

  • C осторожностью применяется при беременности
  • C осторожностью применяется при кормлении грудью
  • Противопоказан для детей
  • C осторожностью применяется у пожилых пациентов

Фабразим® — лекарственный препарат, действующее вещество — агалсидаза бета. Производитель: GENZYME IRELAND Limited.

Обновлено:

О препарате

Форма
лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий 35 мг
Производитель
GENZYME IRELAND Limited(Ирландия)
Код АТХ
A16AB04
Хранение
от 2 до 8 °С

Показания к применению

Болезнь Фабри.

Противопоказания

Высокий риск развития тяжелых реакций повышенной чувствительности к агалсидазе бета.

Режим дозирования

Способ применения и режим дозирования конкретного препарата зависят от его формы выпуска и других факторов. Оптимальный режим дозирования определяет врач. Следует строго соблюдать соответствие используемой лекарственной формы конкретного препарата показаниям к применению и режиму дозирования.

Рекомендуемая доза – 1 мг/кг в виде в/в инфузии 1 раз в 2 недели. Скорость инфузии зависит от массы тела пациента. Длительность лечения определяется индивидуально.

Побочные действия

Наиболее серьезные реакции:аллергические и анафилактические реакции. Общие реакции:≥ 5% - озноб, повышение температуры тела, чувство жара или холода, приливы, боли в конечностях, боли в грудной клетке, ощущение комка в горле, периферические отеки, боли в спине, бледность, отек лица, миалгия, мышечные спазмы.

Инфекции:инфекции верхних дыхательных путей, инфекции нижних дыхательных путей, синусит, фарингит, грибковые инфекции, вирусные инфекции, локальные инфекции. Со стороны дыхательной системы:≥ 5% - одышка, чувство заложенности носа, застойные явления в органах дыхания. Со стороны пищеварительной системы:≥ 5% - тошнота, рвота, боли в животе, диарея, зубная боль, сухость во рту.

Со стороны ЦНС и периферической нервной системы:≥ 5% - головная боль, парестезии, слабость, головокружение, сонливость, чувство жжения. Со стороны сердечно-сосудистой системы:≥ 5% - артериальная гипертензия, тахикардия, артериальная гипотензия, брадикардия, истончение стенки желудочка. Дерматологические реакции:≥ 5% - зуд, крапивница, сыпь. Со стороны органов чувств:шум в ушах, гипоакузия.

Прочие:повышение случаев травматизма.

Фармакологическое действие

Средство для ферментозаместительной терапии. Агалсидаза бета – рекомбинантная человеческая альфа-галактозидаза А – фермент, в котором последовательность аминокислот такая же как в эндогенном ферменте. Получают с применением технологии рекомбинантной ДНК на клетках китайского хомяка.

Агалсидаза бета эффективна при болезни Фабри, которая является следствием генетически обусловленного (по Х-хромосоме) нарушения метаболизма гликосфинголипидов. Дефицит лизосомального фермента альфа-галактозидазы А приводит к прогрессирующему накоплению гликосфинголипидов, преимущественно глоботриазилцерамида (GL-3), в тканях организма.

Клиническими проявлениями болезни Фабри являются почечная недостаточность, кардиомиопатия и цереброваскулярные нарушения. Накопление GL-3 в эндотелиальных клетках почек играет роль в развитии почечной недостаточности.

Результаты доклинических и клинических исследований показывают, что агалсидаза бета катализирует гидролиз гликосфинголипидов, включая GL-3, что увеличивает образование альфа-галактозидазы А в организме пациентов с болезнью Фабри. Агалсидаза бета уменьшает содержание GL-3 в капиллярном эндотелии сосудов почек, сердца и кожи.

Фармакокинетика

AUC и клиренс агалсидазы бета не увеличиваются пропорционально возрастанию дозы, что указывает на нелинейность фармакокинетики фермента. Фармакокинетические параметры характеризуются вариабельностью.

Особые указания

Инфузию следует производить в условиях, позволяющих провести неотложную терапию. При развитии аллергических и анафилактических реакций следует немедленно прервать инфузию и начать неотложную терапию. При повторном применении у пациентов с анафилактическими или тяжелыми аллергическими реакциями на введение агалсидазы бета в анамнезе следует взвесить ожидаемую пользу и потенциальный риск.

В таких случаях введение следует проводить с чрезвычайной осторожностью. При наличии риска развития инфузионных реакций следует проводить премедикацию жаропонижающими и антигистаминными средствами. При развитии инфузионных реакций следует уменьшить скорость инфузии, временно приостановить инфузию и/или начать дополнительное введение жаропонижающих, антигистаминных средств и/или кортикостероидов.

Если инфузионные реакции сохраняются, следует прекратить инфузию и немедленно начать соответствующую терапию. В случае риска развития инфузионных реакций повторное введение агалсидазы бета следует проводить с осторожностью. У пациентов с нарушениями сердечной деятельности возможна предрасположенность к более высокому риску развития тяжелых осложнений инфузионных реакций.

У пациентов, предрасположенных к развитию аллергических реакций, следует проводить исследование на наличие антител к IgE и тщательно взвесить риск и пользу повторного введения агальсидазы бета при наличии специфических IgE-антител агалсидазе бета. При необходимости применения в таких случаях введение следует проводить под непосредственным контролем квалифицированного персонала.

Безопасность применения у детей не установлена.

Форма выпуска и состав

Лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузийв виде компактной массы (лиофилизата) или порошка от белого до почти белого цвета.1 фл.агалсидаза бета35 мг** (+ избыток наполнения 2 мг). После восстановления 7.2 мл воды д/и каждый флакон препарата содержит 5 мг/мл (35 мг/7 мл) агалсидазы бета.

Вспомогательные вещества: маннитол, натрия дигидрофосфата моногидрат, натрия гидрофосфата гептагидрат. Флаконы стеклянные вместимостью 20 мл (1) - пачки картонные. Флаконы стеклянные вместимостью 20 мл (5) - пачки картонные. Флаконы стеклянные вместимостью 20 мл (10) - пачки картонные.

Беременность и лактация

Адекватных и строго контролируемых клинических исследований по безопасности агалсидазы бета при беременности не проводилось. При беременности применение возможно только в случаях крайней необходимости, когда ожидаемая польза терапии для матери превышает потенциальный риск для плода. Неизвестно, выделяется ли агалсидаза бета с грудным молоком у человека.

При необходимости применения в период лактации следует тщательно взвесить ожидаемую пользу терапии для матери и потенциальный риск для грудного ребенка.

Применение у детей

Безопасность применения у детей не установлена.

Применение у пожилых

У пациентов с нарушениями сердечной деятельности возможна предрасположенность к более высокому риску развития тяжелых осложнений инфузионных реакций.

Лекарственная форма

Препарат отпускается по рецептуФабразим®Лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий 35 мг: фл. 1, 5 или 10 шт.РУ: ЛСР-003334/09

от 30.04.09- ДействующееДата переоформления: 21.09.23

Взаимодействие с другими препаратами

Амиодарон(ЭЛЛАРА, Россия)Гентамицин(ДАЛЬХИМФАРМ, Россия)Все взаимодействия

Показания по МКБ-10

Коды МКБ-10 для препарата Фабразим®
КодДиагноз
E75.2Другие сфинголипидозы

Аналоги Фабразим®

1 препаратов с тем же действующим веществом агалсидаза бета

Аналоги препарата Фабразим® по действующему веществу агалсидаза бета
Препарат
Фабагал®

Побочные реакции (международные данные)

Наиболее часто сообщаемые нежелательные реакции по данным FDA FAERS

pyrexia
507
pain
490
malaise
473
chills
471
nausea
451
fatigue
407
dyspnoea
403
vomiting
360
Boxed Warning (FDA): WARNING: HYPERSENSITIVITY REACTIONS INCLUDING ANAPHYLAXIS Patients treated with enzyme replacement therapies have experienced life-threatening hypersensitivity reactions, including anaphylaxis. Anaphy...
Беременность (FDA): 8.1 Pregnancy Risk Summary Available data from a pregnancy sub-study within the Fabry Disease registry, post-marketing case reports, and case series with FABRAZYME use during pregnancy have not identified a drug-associated risk of major birth defects, miscarriage or other adverse maternal or fetal o
Hydrolytic Lysosomal Neutral Glycosphingolipid-specific Enzyme [EPC]

Источник: OpenFDA FAERS (agalsidase beta)

Механизм действия

Mechanism of Action
Globotriosylceramide hydrolytic enzymeGlobotriosylceramide
Физиологические эффекты
Lipid Metabolism Alteration

Источники: RxNorm/MED-RT (NIH), ChEMBL (CHEMBL2108888)

Предельные цены (ЖНВЛП)

Максимальные отпускные цены производителей, утверждённые Правительством РФ

Торговое названиеФорма выпускаЦена, ₽
Агалсидаза беталиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий, 35 мг, 35 мг - флаконы (1) - пачки карт112 478,20

Источник: Государственный реестр предельных отпускных цен (ГРЛС)

Клинические исследования

38
Всего
2
Фаза 1
4
Фаза 2
8
Фаза 3
Ключевые исследования
Antiproteinuric Agents and Fabry Disease
N/AЗавершеноn=12
Study of the Effects of Fabrazyme Treatment on Lactation and Infants
Фаза 4TERMINATEDn=7
Fabry: Renal Function During Long-term ERT by 51Cr-EDTA Clearance
N/AЗавершеноn=52

Источник: ClinicalTrials.gov (NIH)

ATC-классификация (ВОЗ)

AПищеварительный тракт и обмен веществ
A16OTHER ALIMENTARY TRACT AND METABOLISM PRODUCTS
A16AOTHER ALIMENTARY TRACT AND METABOLISM PRODUCTS
A16ABEnzymes

Источник: WHO ATC / RxNorm (NIH)

Международные данные о применении

Показания (ChEMBL)
Fabry Disease
Предупреждения
Black Box Warning

Данные из международных баз (ChEMBL, MED-RT). Могут отличаться от российских инструкций.

?Частые вопросы о препарате Фабразим®

Какое действующее вещество в препарате Фабразим®?
Действующее вещество препарата Фабразим® — агалсидаза бета.
Какие есть аналоги Фабразим®?
Аналоги Фабразим® по действующему веществу (агалсидаза бета): Фабагал®.
В какой форме выпускается Фабразим®?
Фабразим® выпускается в форме: лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий 35 мг.

Источники данных

ГРЛС / ВидальРегистрационные данныеOpenFDA (FAERS)DrugBankChEMBL (EMBL-EBI)RxNorm/MED-RT (NIH)ClinicalTrials.govDailyMed (NIH)WHO ATC